7月8日，2025年度国家科学技术奖在北京揭晓。上海交通大学研究员、杭州本导生物医药科技有限公司（以下简称“本导基因”）创始人蔡宇伽博士作为主要完成人（排名第二）的“致盲性眼底综合病诊治策略的创建与应用”项目，荣获国家科学技术进步奖二等奖。

在该奖项中，蔡宇伽博士研发的原创成果类病毒VLP（Virus-like Particle）递送技术发挥了关键作用。目前，上述获奖技术成果已由本导基因成功转化，并正在推进针对病毒性角膜炎、青光眼、地中海贫血、HPV病毒感染等多种重大疾病的IIT研究、Ⅰ期及Ⅱ期临床研究。

值得一提的是，今年3月本导基因刚刚完成工商迁址与更名，正式落户杭州市拱墅区。从上海到杭州，本导基因为何选择拱墅？这项技术又凭什么站上国家科技奖的领奖台？

“最后一公里”的中国方案

本导基因的故事，要从创始人蔡宇伽说起。

蔡宇伽先后就读于山东大学、中科院、瑞典卡洛琳斯卡医学院，并获得丹麦奥胡斯大学基因治疗专业博士学位。2017年，他回国在上海交通大学担任教授，开展基因治疗的基础研究与产业化推进。2018年，蔡宇伽创立上海本导基因技术有限公司。

“当时没有投资人愿意参与投资，我自掏腰包筹集资金创立了本导基因。”蔡宇伽曾在接受采访时坦言。彼时，基因治疗因早期临床试验中的严重不良反应而跌入谷底，人们看到的只有“高风险”与“低成药性”。但蔡宇伽坚信，“基因治疗是一种能够将疾病根治的精准疗法，虽然现在不完美，但它是未来”。

正是这份信念，支撑着他用近十年时间攻克了基因治疗领域核心难题之一——递送技术。

蔡宇伽团队利用mRNA茎环结构与噬菌体衣壳蛋白特异识别的原理，通过病毒工程技术，开发了原创新型递送技术——类病毒体VLP。与传统病毒载体不同，VLP剔除了病毒遗传物质，只保留能够自组装成类病毒颗粒的外壳蛋白，通过递送mRNA而非DNA，实现了基因编辑酶的瞬时表达——72小时内即可降解，大幅降低了脱靶风险和免疫反应。用蔡宇伽的话说，这是“打通了体内基因编辑治疗的最后一公里”。

更多突破性疗法正加速走来

技术突破只是开始，产业化才是真正的考验。

本导基因的核心竞争力在于两大自主开发的平台型递送技术：经过临床验证的类病毒载体BD-VLP平台与下一代慢病毒载体BD-Lenti平台。基于这两大平台，本导基因建成了“2+8+N”的基因药物开发体系，形成了涵盖10余条管线的可持续发展矩阵，治疗领域从罕见病拓展至青光眼、病毒感染、肿瘤疫苗、中枢神经系统疾病等存在巨大临床需求的慢病及常见病领域。

如今，这家公司的管线正在快速铺开。最受关注的当属BD111注射液——全球首个CRISPR抗病毒基因编辑药物。这款药物利用VLP技术递送CRISPR基因编辑工具，直接靶向切割1型单纯疱疹病毒的基因组，从根源上清除病毒。目前，BD111已获得中国NMPA和美国FDA的两项新药临床试验批件，并获批美国FDA孤儿药资格，现已进入Ⅱ期临床。

在血液疾病领域，针对输血依赖型β-地中海贫血的BD211项目已于4月正式启动Ⅰ/Ⅱ期临床试验，并获国家卫健委IIT批件加速转化。在眼科领域，针对青光眼的BD312项目已启动IND申报。此外，针对亨廷顿舞蹈症的BD112体内基因编辑疗法也已获得FDA孤儿药资格认定。

本导基因的技术迭代也从未停歇：从2021年的VLP-mRNA，到2024年DC靶向性类病毒体DVLP疫苗技术，再到2025年的RIDE系统，本导基因的递送平台正在不断进化，构筑起最核心的竞争护城河。而VLP技术作为一个平台型技术，其应用边界远不止眼科疾病。从病毒性角膜炎到地中海贫血，从HPV感染到亨廷顿舞蹈症……每一条管线的突破，都意味着一个全新治疗领域的开启。

拱墅为何成为“新起点”？

今年3月，本导基因完成数亿元人民币战略融资，由倚锋资本领投，拱墅国投与宏诚资本跟投。公司同步完成工商迁址与更名，正式落户杭州市拱墅区。

一家前沿科技企业选择在哪里扎根，考验的从来不只是租金和税收。拱墅区给出的答案，是一套完整的产业生态。

作为杭州生命健康产业的核心承载区，拱墅区正全力打造以生物医药、医疗器械（合成生物）产业集群为支柱的千亿级生命健康产业发展新高地。

在产业空间上，拱墅已构建起由半山生命健康谷（毛竹山区块）、华东医药生物创新智造中心、华东生命科学产业园、康桥健康产业园、杭州国际生命科学创新园、凤栖谷生命健康产业园等组成的“一谷五园”格局。

在政策支持上，拱墅区将生命健康产业纳入“1+4”产业主赛道，把生物医药与医疗器械作为“115X”先进制造业集群的支柱产业，联动省市产业基金、人才基金与市场化投资机构，拱墅国投集团更是提前布局，战略投资本导基因，从资本端赋能企业研发转化，从技术、人才、资金多维度护航创新药企。今年7月，拱墅区专门召开“115X”集群培育建设例会，部门、街道与企业共谋产业发展。

这一套“组合拳”打下来，拱墅区要做的不是简单的招商引资，而是围绕生物医药产业链，从技术研发、临床试验、生产制造到市场准入，构建一个能让创新药企“来了就不想走”的产业生态。

蔡宇伽博士的感受最为直接：“杭州的新起点，赋予我们新动能。我们将充分整合本地产业资源，加速递送技术创新与管线开发，推动更多突破性疗法走向全球市场。”

当技术积累遇到产业土壤，当科学家精神遇到区域战略，一个属于基因治疗的“拱墅时刻”，或许比预想的要来得更早。